Los investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de Missouri publicaron un estudio para reportar el descubrimiento de una terapia de genes que trata exitosamente una forma de distrofia muscular de los perros.1
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) también aparece en los humanos, principalmente en los niños. La distrofia muscular daña el tejido del músculo, que luego es remplazado con tejido fibroso, graso u óseo. Aquellas personas con DMD tienen menos capacidad para caminar y respirar conforme envejecen.
Un Virus Inofensivo Lleva el Gen a Cada Músculo del Cuerpo
La distrofia muscular de Duchenne es causada por una mutación genética que interfiere con la producción de distrofina, una proteína. La falta de distrofina básicamente ocasiona la degeneración celular y la muerte.
El gen afectado es uno de los más grandes del cuerpo, de acuerdo con el autor del estudio Dongsheng Duan.
“Debido a su tamaño, es imposible llevar al gen completo con un vector de terapia génica, que es el vehículo que lleva al gen terapéutico al lugar correcto del cuerpo,” dijo Duan.
“A través de las investigaciones previas, fuimos capaces de desarrollar una versión miniatura de este gen, llamada microgen. Esta distrofina minimizada protegió a todos los músculos de cuerpo de los ratones con la enfermedad.”2
Les tomó más de 10 años a Duan y a sus colegas investigadores para descubrir un método que llevara de forma segura el microgen a cada músculo del cuerpo de los perros con DMD. La técnica usa un virus inofensivo para transportar el gen.
“El gen que utilizamos es uno de los virus más comunes; también es un virus que no produce ningún síntoma en el cuerpo humano, por lo que esta es una forma segura para propagar el gen de la distrofina en todo el cuerpo,” dijo Duan.
Los perros que recibieron la terapia tenían 2 a 3 meses de edad y comenzaban a mostrar síntomas de la enfermedad, la cual se desarrolla de forma natural en los perros y de forma similar en los humanos.
Entre los 6 y 7 meses de edad, los perros tratados se desarrollaban de manera normal. De acuerdo con Duan, es importante tratar la DMD lo más tempranamente posible, para prevenir el daño significativo en el cuerpo.
Síntomas de DMD en los Perros
En la medicina veterinaria la distrofia muscular de Duchenne se conoce como “distrofia muscular ligada al cromosoma x”. Los Golden Retriever corren un alto riesgo, aunque la enfermedad también se ha reportado en otras razas, como el Labrador Retriever, el Braco Alemán de Pelo Corto, el Braco de Weimar y el Corgi.3
El gen mutado se encuentra en el cromosoma x, lo que generalmente significa que los perros machos heredan el cromosoma de sus madres.
Las hembras pueden ser portadoras si tienen un cromosoma infectado. También pueden desarrollar la enfermedad si el gen está presente en todos los cromosomas x.
Afortunadamente, la DMD es relativamente rara en los perros y sobretodo en las hembras.
Los perros con DMD padecen un debilitamiento progresivo en los músculos, que comienza aproximadamente a las 8 semanas de edad. La gravedad de la enfermedad varía de un perro a otro.
Los síntomas pueden variar, desde el cambio en el andar de un perro, hasta la atrofia muscular generalizada y son:
| Engrosamiento de la lengua |
Espasmos de tos |
| Dificultad para tragar |
Poco crecimiento |
| Debilidad generalizada |
Atrofia de los músculos esqueléticos |
| Bajo índice cardiaco |
Debilidad de los miembros unidos a la pelvis |
| Pérdida del apetito |
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Diagnóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne
Se requieren biopsias del tejido muscular para reconocer el tipo preciso de distrofia y, si es posible, su patrón de herencia.
También se necesitan análisis de sangre, para descartar ciertas enfermedades infecciosas (por ejemplo, la toxoplasmosis) que tienen síntomas que imitan la distrofia muscular.
Opciones de Tratamiento
Además de la nueva y prometedora terapia génica que se describió anteriormente, tradicionalmente no ha habido muchos tratamientos disponibles para los perros con DMD. Se considera una enfermedad fatal, con la cual menos de la mitad de los perros sobreviven más allá de las seis semanas de vida.
La medicina veterinaria tradicional ha utilizado esteroides anabólicos, pero se consideran bastante inútiles.
También se ha intentado utilizar la terapia de células madre, con células del recubrimiento de los vasos sanguíneos de perros saludables. Tristemente, un par de perros del estudio fallecieron por complicaciones relacionadas a la terapia de células madre o, posiblemente, a los potentes medicamentos anti-rechazo que les fueron suministrados.
Los perros con distrofia muscular de Duchenne no deberían cruzarse, lo cual generalmente no es un problema, ya que los perros infectados casi nunca viven lo suficiente para llegar a la edad reproductiva. Sin embargo, actualmente no es posible identificar a los portadores del gen, así que todos los perros que resulten ser portadores y sus crías deben ser esterilizados, para prevenir la transmisión hereditaria.